Demencija Levijevih tela (LBD) je progresivna neurodegenerativna bolest koja deli osobine i sa Parkinsonovom i Alchajmerovom bolešću, ali je teže dijagnostikovati. Simptomi mogu uključivati halucinacije, poremećaje kretanja, kognitivne probleme, probleme sa spavanjem i depresiju.
Da bi bolje razumeli kako se bolest razvija, naučnici sa klinike Mejo su kreirali mini modele mozga u posudi koja se blisko podudara sa ključnim karakteristikama koje se vide u mozgu pacijenata sa demencijom Levijevih tela. Mini mozgovi, takođe poznati kao moždani organoidi, su laboratorijski uzgojeni skupovi ćelija koje oponašaju strukturu ljudskog mozga.
Tim je takođe identifikovao četiri potencijalna jedinjenja lekova koja mogu ponuditi obećavajuće pristupe lečenju bolesti. Njihovi nalazi su objavljeni u časopisu Science Advances.
Ne postoji lek za LBD, a naučnici kažu da postoji nekoliko tačnih pretkliničkih modela dostupnih za njegovo proučavanje. Obeležje bolesti je protein koji se zove alfa-sinuklein, koji je kodiran SNCA genom. Ovaj protein se nalazi u nervnim ćelijama mozga i može se nakupiti u mase zvane Levijeva tela, što može doprineti simptomima demencije.
Da bi bolje razumeo patologiju bolesti, istraživački tim Klinike Maio predvođen neuronaučnikom i starijim autorom Na Zhao, MD, Ph.D., razvio je pretkliničke mini modele mozga koristeći matične ćelije pacijenata sa LBD koji su imali dodatne kopije SNCA gena , što je možda izazvalo njihovo stanje. Pacijenti su donirali svoje ćelije kože nakon dijagnoze dok su još bili živi. Naučnici su zatim pretvorili ćelije kože u matične ćelije i koristili ih za istraživanja.
Koristeći napredne genomske tehnike kao što je jednoćelijsko RNK sekvenciranje, koje ispituje genetski materijal u pojedinačnim ćelijama, istraživači su pokazali da njihovi mini modeli mozga odražavaju promene koje se vide u ljudskim mozgovima pacijenata sa LBD-om koji su donirali svoj mozak Banci mozga klinike Maio. , čineći modele vrednim alatom za proučavanje kako se bolest razvija.
Istraživači su koristili svoj sistem novog modela da pregledaju skoro 1.300 lekova koje je odobrila Uprava za hranu i lekove, identifikujući četiri kandidata koji mogu pomoći u sprečavanju nagomilavanja alfa-sinukleina u neuronima.
„Ova studija sugeriše da ovi modeli mini mozga mogu efikasno oponašati razvoj bolesti, pružajući potencijalnu platformu za testiranje individualizovanih tretmana za pacijente“, kaže dr Džao. „Četiri identifikovana kandidata za lek, koji imaju potencijal da inhibiraju alfa-sinuklein i obnove proizvodnju energije u neuronima koji potiču od pacijenata sa LBD, mogu se dalje poboljšati ili modifikovati kako bi se razvili novi tretmani za LBD i povezane demencije u budućnosti.
Istraživači kažu da bi dodatne studije mogle uvesti dodatne tipove ćelija kako bi bolje oponašale složenost ljudskog mozga. Istraživači bi zatim mogli da koriste ove poboljšane modele za dalje istraživanje mehanizama bolesti, kao što je istraživanje kako visokorizični geni utiču na razvoj LBD.
