Genski uređene ćelije mogu zaustaviti napredovanje multiple skleroze

Genski uređene ćelije mogu zaustaviti napredovanje multiple skleroze

Naučnici su koristili tehnike za uređivanje gena kako bi podstakli popravku nervnih ćelija oštećenih multiplom sklerozom, pokazuje studija. Inovativna metoda, koja je testirana na miševima, podržava razvoj ćelija koje mogu da poprave zaštitni mijelinski omotač oko nerava, vraćajući im sposobnost da prenose poruke u mozak.

Nalazi, koji su sada objavljeni u Nature Communications, nude potencijalni put za buduće tretmane za zaustavljanje napredovanja invaliditeta, kažu stručnjaci.

Naša tela imaju sposobnost da popravljaju mijelin, ali kod multiple skleroze (MS), a kako starimo, to postaje manje efikasno. Trenutno ne postoje tretmani koji bi ubrzali ovaj proces.

Istraživački tim je posmatrao ćelije progenitorne ćelije oligodendrocita (OPC) koje se nalaze u mozgu i normalno se transformišu u oligodendrocite, koji proizvode mijelin. Ali signali protiv popravke koji se nalaze u lezijama MS – oblastima upale i oštećenja – sprečavaju da se ovo desi.

Istraživači sa Univerziteta u Edinburgu koristili su tehniku zvanu CRISPR kako bi uredili mali deo DNK ljudskih OPC-a uzgojenih u laboratoriji kako bi ih naterali da ignorišu signale protiv popravke.

Kada su genski uređeni OPC presađeni u mozak miša, tim je otkrio da su poboljšali popravku mijelina oko nerava.

Trenutni tretmani za MS funkcionišu tako što ciljaju na imuni sistem, što čini manjom verovatnoćom da napadne zaštitni mijelinski omotač. Ovo istraživanje je korak bliže pronalaženju tretmana koji može da popravi oštećenje mijelina koje je već učinjeno, kažu stručnjaci.

„Mnoge studije u prošlosti pokušale su da transplantiraju oligodendrocite ili slične ćelije u mozak kako bi popravili mijelin. Međutim, neprijateljsko okruženje MS lezija sprečava rad ovih transplantiranih ćelija.

„Razlika u našoj studiji – koja je trajala šest godina – je u tome što smo bili u mogućnosti da genetski uredimo transplantirane ćelije tako da ignorišu ove negativne signale i popravljaju mijelin. Ovo je uzbudljivo jer smo sada pokazali da možemo naučno podesite ćelije u posudi i presadite ih u modele da biste poboljšali popravku“, kaže profesorka Ana Vilijams.

„Naš rad je dokaz koncepta, a sledeći korak je da vidimo da li možemo da otklonimo potrebu za transplantacijom i uredimo ćelije direktno kod ljudi. Ovo je pristup sličan genskoj terapiji koja može biti efikasan metod za promovisanje remijelinacije kod ljudi. budućnost“, kaže dr Laura Vagstaf.