Naučnici sa Triniti koledža u Dablinu razvili su veoma obećavajuću gensku terapiju za lečenje glaukoma, iscrpljujućeg stanja oka koje može dovesti do potpunog gubitka vida i koje pogađa oko 80 miliona ljudi širom sveta. Tim je ranije pokazao da njihova terapija obećava u lečenju suve makularne degeneracije (AMD) povezane sa starenjem.
Naučnici su objavili svoje istraživanje u Međunarodnom časopisu za molekularnu genetiku. Njihov rad pokazuje kako je genska terapija donela značajnu korist na životinjskim modelima i ljudskim ćelijama dobijenim od ljudi sa glaukomom.
Konkretno, terapija je zaštitila ključne „retinalne ganglijske ćelije“ (RGC) koje su važne za vid i poboljšala njihovu funkciju u životinjskom modelu glaukoma. U ljudskim ćelijama mrežnjače, primena genske terapije je povećala potrošnju kiseonika i proizvodnju ATP (energije), što ukazuje na poboljšane performanse ćelija.
Prvi autor objavljenog istraživačkog članka, dr Sofija Milington-Vord, naučni saradnik Trinitijeve škole za genetiku i mikrobiologiju, rekla je: „Glaukom je složena grupa optičkih neuropatija i vodeći uzrok slepila. U Evropi, otprilike 1 od 30 ljudi starosti između 40 i 80 godina imaju glaukom, a to se povećava na 1 od 10 kod osoba starijih od 90 godina, tako da je ovo zaista uobičajeno stanje kojem su jako potrebne nove mogućnosti lečenja.“
„To je multifaktorsko stanje sa mnogo različitih faktora rizika, što doprinosi složenosti lečenja. Trenutni tretmani glaukoma se fokusiraju na upotrebu lokalnih kapi za oči, operacije ili laserske terapije. Međutim, ishodi su promenljivi, a neki pacijenti nisu reaguje i/ili trpi ozbiljne neželjene efekte.“
„Potreba za boljim opcijama lečenja nas je inspirisala i motivisala da nastavimo sa razvojem genskih terapija, i mi smo oduševljeni obećanjem koje pokazuje.
Nova genska terapija koristi odobreni virus za isporuku poboljšanog gena (eNdi1) koji je razvio tim Triniti. Terapija je osmišljena sa ciljem da se pojača mitohondrijalna aktivnost (mitohondrije su „generatori ćelijske energije” odgovorni za proizvodnju ATP-a) i smanji štetne reaktivne vrste kiseonika.
Jane Farrar, profesor istraživač na Triniti školi za genetiku i mikrobiologiju u Trinitiju, viši je autor objavljenog istraživačkog članka. Ona je dodala: „Razvoj široko primenljivih genskih terapija za veliki broj pacijenata je posebno važan, s obzirom na visoke troškove razvoja povezane sa svakom terapijom – i ovde smo istakli da ova terapija ima stvarni potencijal za jačanje mitohondrijalne funkcije kod glaukoma.“
Prevođenje studija ka klinici i pacijentima, uz mnoge dodatne korake, je sledeći fokus.
Na osnovu ovih i drugih temeljnih dostignuća, Triniti tim — zajedno sa Loretom Callaghan — nedavno je osnovao Vzarii Therapeutics kako bi ubrzao budući razvoj suvih AMD i genskih terapija za glaukom za klinička ispitivanja na ljudima.
