Decenijama su naučnici sanjali o budućnosti u kojoj bi genetske bolesti, poput hemofilije, poremećaja zgrušavanja krvi, mogle biti stvar prošlosti. Genska terapija, ideja o popravljanju neispravnih gena zdravim, obećavala je ogromno. Ali glavna prepreka je pronalaženje bezbednog i efikasnog načina za isporuku tih gena.
Sada su istraživači sa Medicinskog fakulteta Džon A. Berns (JABSOM) Univerziteta na Havajima napravili značajan napredak u tehnologiji za uređivanje gena koji bi mogao da promeni način na koji lečimo genetske bolesti. Njihova nova metoda nudi brži, sigurniji i efikasniji način za isporuku zdravih gena u telo, što potencijalno dovodi do tretmana za stotine stanja. Ovo istraživanje je objavljeno u časopisu Istraživanje nukleinskih kiselina.
Trenutne metode mogu da poprave greške u genima, ali takođe mogu da izazovu neželjena oštećenja stvaranjem prekida u DNK. Pored toga, oni se bore da ubace velike komade genetskog materijala kao što su celi geni.
Nova tehnika, koju je razvio dr Džesi Ovens zajedno sa svojim timom dr Brajanom Hjuom, dr Riuei Satoom i Sabrantom Guptom, sa JABSOM-ovog Instituta za istraživanje biogeneze i Odeljenja za ćelijsku i molekularnu biologiju, rešava ova ograničenja. Koristili su laboratorijsku evoluciju da generišu novu superaktivnu integrazu sposobnu da ubaci terapeutske gene u genom uz rekordnu efikasnost.
„To je kao da imate funkciju ‘paste’ za ljudski genom“, rekao je dr Ovens. „Koristi specijalno projektovane ‘integraze’ da pažljivo ubaci zdrave gene na tačnu potrebnu lokaciju, bez izazivanja prekida u DNK. Ovaj metod je mnogo efikasniji, sa stopom uspeha do 96% u nekim slučajevima.“
„Ovo bi moglo dovesti do bržih i pristupačnijih tretmana za širok spektar bolesti, potencijalno utičući na stotine stanja sa jednim neispravnim genom“, rekao je dr Ovens.
Implikacije ovog istraživanja šire se od genske terapije. Sposobnost efikasnog umetanja velikih delova DNK ima primenu u drugim oblastima medicine.
Kada se prave ćelijske linije za proizvodnju terapeutskih proteina, gen koji kodira protein se obično nasumično ubacuje u genom i retko dolazi na lokaciju u genomu koja je dobra za proizvodnju. Ovo je kao da tražite iglu u plastu sena. Pored toga, pronalaženje ćelije sa pravilno ubačenim genom i proizvodnja željenog proteina može potrajati mnogo meseci.
Umesto da traži iglu u plastu sena, tehnika dr Ovensa pravi hrpu igala. On isporučuje gen direktno na željenu lokaciju, značajno ubrzavajući proces razvoja.
„JABSOM se ponosi negovanjem talentovanih istraživača kao što je Džesi Ovens, čiji rad ima moć da stvori globalni uticaj“, rekao je Sem Šomaker, dekan Medicinskog fakulteta Univerziteta na Havajima Džon A. Berns.
„Ovo istraživanje, sprovedeno u našoj laboratoriji usred Pacifika, ima potencijal da značajno poboljša način na koji lečimo genetske bolesti.
Tim dr Ovensa istražuje kako bi ova tehnika mogla da ubrza razvoj i proizvodnju bioloških lekova i naprednih terapija kao što su antitela.
Trenutno, pronalaženje prave ćelijske linije za efikasnu proizvodnju može biti dugotrajan proces. Međutim, dr Ovensov novi alat za inženjering genoma može smanjiti vremensku liniju razvoja ćelijske linije i ubrzati proizvodnju terapeutika koji spašavaju živote.
