Ponovna upotreba lekova obećava u lečenju degeneracije mrežnjače, prema novoj studiji međunarodnog tima istraživača, objavljenoj u Nature Communications. Kombinovani tretman koji uključuje tri postojeća leka — tamsulozin, metoprolol i bromokriptin — usporio je napredovanje bolesti u pretkliničkim modelima retinopatije.
Prenamena lekova se odnosi na upotrebu postojećih lekova za lečenje bolesti ili stanja za koja nisu prvobitno razvijeni ili odobreni. Nova studija se fokusirala na prenamenu lekova u kontekstu naslednih degeneracija mrežnjače, IRD.
IRD su grupa genetskih bolesti koje uzrokuju pogoršanje anatomije i funkcije mrežnjače, što dovodi do postepenog gubitka vida i često slepila. Većina IRD-a je trenutno nedostupna terapijski, što uključuje nezadovoljenu medicinsku potrebu za značajnu populaciju širom sveta.
Istraživači su otkrili da kombinovani tretman koji uključuje tri leka značajno usporava progresiju bolesti i smanjuje manifestaciju bolesti kod četiri različita životinjska modela IRD-a. Kombinacija je uključivala lek za krvni pritisak i srčanu insuficijenciju metoprolol i tamsulozin, koji se koristi za lečenje benigne hiperplazije prostate, kao i danas ređe korišćeni lek za Parkinsonovu bolest bromokriptin.
„U prenamjeni lekova nije važno za koje bolesti ili stanja su lekovi prvobitno razvijeni, ali se računaju efekti lekova na molekularnom nivou, ili farmakologija“, kaže prvi autor članka dr Henri Leinonen, trenutno dr. Vanredni profesor neurofarmakologije na Univerzitetu Istočne Finske, a prethodno postdoktorski istraživač na Univerzitetu Kalifornije, Irvine.
Kod degeneracija mrežnjače veruje se da su intracelularni sekundarni prenosioci kao što su ciklični adenozin monofosfat i kalcijum preaktivni, što pogoršava bolest. Metoprolol, tamsulozin i bromokriptin suzbijaju aktivnost ovih sekundarnih glasnika preko sopstvenih različitih delovanja na ćelijsku membranu-receptor.
„Pretpostavili smo da će kombinovani efekat ovih lekova ublažiti bolest, što je zaista i učinio na nekoliko različitih životinjskih modela IRD-a. Međutim, efikasnost i bezbednost ove kombinacije kod ljudi sa degeneracijom mrežnjače nije zagarantovana, a kontrolisana klinička ispitivanja su testovi su potrebni“, napominje dr Leinonen.
Važno je napomenuti da nijedan od lekova korišćenih u studiji nije bio efikasan protiv degeneracije mrežnjače sam po sebi; umesto toga, njihova kombinacija je bila neophodna za efikasnost. Prema dr Leinonenu, isti fenomen se može primeniti na mnoge bolesti koje se trenutno ne leče, a posebno kod multifaktorskih bolesti, efikasan tretman može zahtevati istovremeno korišćenje više lekova.
Retke bolesti, uključujući IRD, retko su od većeg interesa za farmaceutsku industriju zbog nedostatka ekonomskih podsticaja. Međutim, prenamena lekova, koja je aktivna tema istraživanja u akademskoj zajednici, je obećavajući metod za pronalaženje rešenja za retke bolesti koje ostaju terapeutski nedostupne.
Najznačajnije prednosti prenamene lekova mogu se naći u bržem vremenu razvoja leka i nižim troškovima. Pošto su prenamenjeni lekovi već prošli nekoliko obaveznih testova bezbednosti i rane faze kliničkih ispitivanja, njihov ulazak na tržište je znatno brži i jeftiniji od potpuno novih lekova.
Bezbednost lekova je takođe važan aspekt, pošto relativna bezbednost prenamenskih lekova u poređenju sa potpuno novom hemikalijom smanjuje rizike i neizvesnost, što se često smatra najkritičnijom tačkom u procesu razvoja leka.
Više informacija: Henri Leinonen i saradnici, Kombinovani tretman zasnovan na prenameni lekova pokazuje efikasnost agnostičke mutacije u pretkliničkim modelima retinopatije, Nature Communications (2024). DOI: 10.1038/s41467-024-50033-5
Istražite dalje
