Prvi u svetu, australijski istraživači i kliničari su pokazali da precizna medicina – gde je lečenje prilagođeno karcinomu pojedinačnog deteta – dovodi do značajno poboljšanih ishoda kod dece sa visokim rizikom od raka.
U studiji objavljenoj u Nature Medicine istraživači su otkrili da se precizna medicina (koja se naziva i personalizovana medicina) pokazala superiornom u odnosu na standardnu ili nevođenu terapiju, kako u smislu kliničkog odgovora tako i preživljavanja.
Zapanjujućih 55% dece koja su primila personalizovani tretman postiglo je potpunu ili delimičnu remisiju, ili je bolest stabilizovana na najmanje šest meseci. S obzirom na to da su ova deca imala veoma agresivne karcinome koji u mnogim slučajevima već nisu reagovali na standardnu terapiju, ovo su izvanredni rezultati.
Ova deca su posmatrana u proseku tri godine nakon primanja personalizovanog tretmana. Preporuke za lečenje date su njihovim onkolozima nakon detaljne genetske analize gena pokretača u tumoru.
Ova strategija je bolje uskladila lek sa genima pokretača raka svakog deteta, često sugerišući lekove koji se inače ne koriste za lečenje te vrste raka. Rezultati pokazuju, po prvi put, da je to dovelo do poboljšanja preživljavanja bez progresije bolesti.
„Ovo su veoma uzbudljivi rezultati za koje verujemo da imaju važne implikacije na lečenje dece obolele od raka“, rekao je profesor Dejvid Zigler, predsedavajući kliničkih ispitivanja za program Zero Childhood Cancer Program i stariji autor rada.
„Već smo pokazali da precizna medicina može pomoći u identifikaciji novih opcija lečenja za mnoge pacijente sa visokim rizikom. Sada smo pokazali da ne samo da može da smanji njihove tumore, već i da dovede do značajnog poboljšanja dugoročnog preživljavanja tih pacijenata. .“
Tokom minimalnog perioda praćenja od 18 meseci, studija je uključila 384 dece sa visokorizičnim karcinomima (sa veoma malim šansama za izlečenje) upisana u Program Zero Childhood Cancer Program (ZERO), australijski nacionalni program precizne medicine za decu obolelu od raka. . ZERO je zajednički vođen od strane Dečjeg instituta za rak i Centra za rak dece u Sidnejskoj dečijoj bolnici, Randvik i uključuje devet centara za lečenje raka dece u zemlji.
Ova studija je uključila više od 100 naučnika i kliničara koji rade zajedno u svih ovih devet centara za rak kod dece.
Da bi utvrdili uticaj na preživljavanje, istraživači su izmerili „preživljavanje bez progresije“, dužinu vremena koje pacijent živi a da se njegov rak ne pogorša. Rezultati su pokazali da su deca koja su primila tretman NULA preporučeni značajno bolje od onih koja nisu. U stvari, njihovo 2-godišnje preživljavanje bez progresije bilo je više nego dvostruko više nego kod dece koja su primala standardnu terapiju (26% naspram 12%), i pet puta više nego kod dece koja su primala nevođeni tretman (novi agens koji nije izabran na osnovu molekularnih nalaza).
Važno je da je studija otkrila da su deca koja su primila preporučenu terapiju rano na svom putu lečenja bila značajno bolja od onih koja su je primila nakon što je bolest napredovala, što sugeriše da što se pre može primeniti personalizovana strategija lečenja, to su veće šanse za prevenciju. recidiva i smrti.
Vanredni profesor Loretta Lau, pedijatrijski molekularni onkolog u Kids Cancer Center, istraživač na Institutu za dečiji rak i prvi autor rada, i profesor Glenn Marshall AM, klinički vodeći ZERO i ko-stariji autor na radu, rekli su prvi u svetu studija pokazuje da precizna medicina ima potencijal da promeni model nege dece obolele od raka.
„Naša studija pruža važne nove dokaze da se odgovor na precizno vođenu terapiju prevodi u poboljšano preživljavanje“, rekli su A/Prof Lau i Prof Marshall. „Ovaj rad pruža određenu nadu porodicama u kojima nije postojala ranije u novom modelu lečenja visokorizičnih karcinoma u detinjstvu koji menja nacionalnu i međunarodnu kliničku praksu.“
Profesor Zigler, koji je i pedijatrijski onkolog u Centru za rak za decu i vođa istraživanja na Institutu za dečiji rak, rekao je: „Pokazali smo da usklađivanje terapije sa pacijentom kroz molekularnu analizu njegovog raka i rano sprovođenje te ciljane terapije na, ključni su za postizanje najboljih mogućih rezultata.“
ZERO-ovo prvo nacionalno ispitivanje precizne medicine počelo je 2017. godine, fokusirajući se na identifikaciju novih opcija lečenja za decu sa visokim rizikom od raka.
Ovo je prvi put da je precizna medicina dostupna svakom detetu sa dijagnozom raka, ne samo u Australiji, već iu bilo kojoj zemlji na svetu.