Grupa pacijenata sa retkim naslednim poremećajem, naslednim angioedemom, doživela je životnu transformaciju zahvaljujući jednom tretmanu revolucionarne terapije za uređivanje gena, objavljeno je u Nev England Journal of Medicine. Istraživači sa Univerziteta u Oklandu, Medicinskog centra Univerziteta u Amsterdamu i Univerzitetskih bolnica u Kembridžu uspešno su lečili više od 10 pacijenata terapijom CRISPR/Cas9, pružajući nadu za dugoročni lek za ovaj teški i nepredvidiv poremećaj.
Pacijenti sa naslednim angioedemom suočavaju se sa bolnim napadima otoka koji mogu biti opasni po život. Terapija nazvana NTLA-2002 koristi in vivo CRISPR/Cas9 tehnologiju za ciljanje gena odgovornog za proizvodnju prekalikreina u plazmi, efikasno sprečavajući napade otoka. Ova terapija obećava trajno rešenje za simptome ovog naslednog poremećaja.
Ovi pionirski rezultati predstavljaju veliki korak napred ka lečenju genetskih poremećaja i otvaraju vrata novim mogućnostima za pacijente širom sveta. Terapija uređivanja gena CRISPR/Cas9 ima potencijal da značajno poboljša kvalitet života pacijenata sa retkim naslednim bolestima.
