Genska terapija je omogućila nekolicini dece rođene sa naslednom gluvoćom da čuju.
Mala studija objavljena u sredu dokumentuje značajno obnavljanje sluha kod pet od šestoro dece lečene u Kini. U utorak je Dečija bolnica u Filadelfiji objavila slična poboljšanja kod 11-godišnjeg dečaka koji se tamo leči. A ranije ovog meseca, kineski istraživači su objavili studiju koja pokazuje slično kod dvoje druge dece.
Do sada, eksperimentalne terapije ciljaju samo na jedno retko stanje. Ali naučnici kažu da bi slični tretmani jednog dana mogli pomoći mnogo više dece sa drugim vrstama gluvoće uzrokovane genima. Globalno, 34 miliona dece ima gluvoću ili gubitak sluha, a geni su odgovorni za do 60% slučajeva. Nasledna gluvoća je najnovije stanje na koje naučnici ciljaju sa genskom terapijom, koja je već odobrena za lečenje bolesti kao što su bolest srpastih ćelija i teška hemofilija.
Deca sa naslednom gluvoćom često dobijaju uređaj koji se zove kohlearni implant koji im pomaže da čuju zvuk.
„Nijedan tretman ne bi mogao da preokrene gubitak sluha… Zato smo uvek pokušavali da razvijemo terapiju“, rekao je Dženg-Ji Čen iz Bostonskog Mass Eie and Ear, viši autor studije objavljene u sredu u časopisu Lancet. „Nismo mogli biti više srećni ili uzbuđeni zbog rezultata.
Tim je zabeležio napredak pacijenata u video zapisima. Jedna prikazuje bebu, koja ranije uopšte nije mogla da čuje, kako se osvrće na lekarske reči šest nedelja nakon tretmana. Druga pokazuje da devojčica 13 nedelja nakon tretmana ponavlja otac, majka, baka, sestra i „Volim te“.
Sva deca u eksperimentima imaju stanje koje čini 2% do 8% nasledne gluvoće. To je uzrokovano mutacijama u genu odgovornom za protein unutrašnjeg uha koji se zove otoferlin, koji pomaže ćelijama kose da prenose zvuk u mozak. Jednokratna terapija isporučuje funkcionalnu kopiju tog gena u unutrašnje uho tokom hirurške procedure. Većina dece je lečena na jedno uvo, iako je jedno dete u studiji od dve osobe lečeno u oba uha.
Studija sa šestoro dece održana je na Univerzitetu Fudan u Šangaju, koju je vodio dr Jilai Šu, koji je trenirao u Čenovoj laboratoriji, koja je sarađivala na istraživanju. Među finansijerima su kineske naučne organizacije i biotehnološka kompanija Shanghai Refreshgene Therapeutics.
Istraživači su posmatrali decu oko šest meseci. Ne znaju zašto lečenje nije uspelo kod jednog od njih. Ali petorica ostalih, koji su ranije imali potpunu gluvoću, sada mogu da čuju redovan razgovor i razgovaraju sa drugima. Čen procenjuje da sada čuju na nivou od oko 60% do 70% normalnog. Terapija nije izazvala veće neželjene efekte.
