Međunarodni tim je pokazao da je injekcija jedne vrste matičnih ćelija u mozak pacijenata koji žive sa progresivnom multiplom sklerozom (MS) bezbedna, dobro se tolerišu i da ima dugotrajan efekat koji štiti mozak od daljeg oštećenja.
Studija, koju su predvodili naučnici sa Univerziteta u Kembridžu, Univerziteta u Milanu Bikoka i bolnice Casa Sollievo della Sofferenza (Italija), predstavlja korak ka razvoju naprednog tretmana ćelijske terapije za progresivni MS.
Preko 2 miliona ljudi širom sveta živi sa MS, i iako postoje tretmani koji mogu da smanje ozbiljnost i učestalost recidiva, dve trećine pacijenata sa MS i dalje prelazi u oslabljujuću sekundarnu progresivnu fazu bolesti u roku od 25-30 godina od dijagnoze, gde invalidnost raste. stalno gore.
Kod MS, sopstveni imuni sistem tela napada i oštećuje mijelin, zaštitni omotač oko nervnih vlakana, izazivajući poremećaj poruka koje se šalju oko mozga i kičmene moždine.
Ključne imune ćelije uključene u ovaj proces su makrofagi (bukvalno ‘veliki jedači’), koji obično napadaju i oslobađaju telo neželjenih uljeza. Određena vrsta makrofaga poznata kao mikroglijalna ćelija nalazi se u celom mozgu i kičmenoj moždini. U progresivnim oblicima MS, oni napadaju centralni nervni sistem (CNS), uzrokujući hroničnu upalu i oštećenje nervnih ćelija.
Nedavni napredak povećao je očekivanja da bi terapije matičnim ćelijama mogle pomoći u ublažavanju ove štete. Oni uključuju transplantaciju matičnih ćelija, ‘glavnih ćelija’ tela, koje se mogu programirati da se razviju u skoro bilo koju vrstu ćelije u telu.
Prethodni rad Kembridž tima pokazao je na miševima da ćelije kože reprogramirane u moždane matične ćelije, transplantirane u centralni nervni sistem, mogu pomoći u smanjenju upale i možda pomoći u popravljanju oštećenja uzrokovanih MS.
Sada, u istraživanju objavljenom u časopisu Cell Stem Cell, naučnici su završili prvo kliničko ispitivanje u ranoj fazi koje je uključivalo ubrizgavanje nervnih matičnih ćelija direktno u mozak 15 pacijenata sa sekundarnom MS regrutovanim iz dve bolnice u Italiji.
Ispitivanje su vodili timovi sa Univerziteta Kembridž, Milan Bikoka i bolnica Casa Sollievo della Sofferenza i S. Maria Terni (IT) i Ente Ospedaliero Cantonale (Lugano, Švajcarska) i Univerziteta Kolorado (SAD).
Matične ćelije su izvedene iz ćelija uzetih iz moždanog tkiva od jednog, pobačenog fetalnog donora. Italijanski tim je ranije pokazao da bi bilo moguće proizvesti gotovo neograničene količine ovih matičnih ćelija od jednog donatora – au budućnosti bi moglo biti moguće dobiti ove ćelije direktno od pacijenta – pomažući u prevazilaženju praktičnih problema povezanih sa uz upotrebu alogenog fetalnog tkiva.
Tim je pratio pacijente tokom 12 meseci, tokom kojih nisu primetili smrtne slučajeve ili ozbiljne neželjene događaje povezane sa lečenjem. Iako su primećeni neki neželjeni efekti, svi su bili ili privremeni ili reverzibilni.
Svi pacijenti su pokazali visok nivo invaliditeta na početku ispitivanja — na primer, najviše su im bila potrebna invalidska kolica — ali tokom perioda praćenja od 12 meseci nijedan nije pokazao povećanje invaliditeta ili pogoršanje simptoma. Nijedan od pacijenata nije prijavio simptome koji bi ukazivali na recidiv, niti se njihova kognitivna funkcija značajno pogoršala tokom studije.
Sve u svemu, kažu istraživači, ovo ukazuje na značajnu stabilnost bolesti, bez znakova progresije, iako visoki nivoi invaliditeta na početku ispitivanja to otežavaju potvrditi.
Istraživači su procenili podgrupu pacijenata za promene u zapremini moždanog tkiva povezane sa progresijom bolesti. Otkrili su da što je veća doza ubrizganih matičnih ćelija, to je manje smanjenje ovog volumena mozga tokom vremena. Oni spekulišu da je to možda zato što je transplantacija matičnih ćelija ublažila upalu.
Tim je takođe tražio znake da matične ćelije imaju neuroprotektivni efekat – to jest, štite nervne ćelije od daljeg oštećenja. Njihov prethodni rad je pokazao kako podešavanje metabolizma – kako telo proizvodi energiju – može zauzvrat reprogramirati mikrogliju iz „loše“ u „dobru“.
U ovoj novoj studiji, posmatrali su kako se metabolizam mozga menja nakon tretmana. Merili su promene u tečnosti oko mozga i krvi tokom vremena i pronašli određene znakove koji su povezani sa načinom na koji mozak obrađuje masne kiseline. Ovi znaci su bili povezani sa koliko dobro lečenje funkcioniše i kako se bolest razvija. Što je veća doza matičnih ćelija, to je veći nivo masnih kiselina, koji su takođe postojali tokom 12 meseci.
Profesor Stefano Pluchino sa Univerziteta u Kembridžu, koji je vodio studiju, rekao je: „Očajnički moramo da razvijemo nove tretmane za sekundarnu progresivnu MS, i oprezno sam veoma uzbuđen zbog naših otkrića, koji su korak ka razvoju ćelijske terapije. za lečenje MS.
„Shvatamo da naša studija ima ograničenja – bila je to samo mala studija i možda je bilo zbunjujućih efekata imunosupresivnih lekova, na primer – ali činjenica da je naš tretman bio siguran i da su njegovi efekti trajali tokom 12 meseci ispitivanja. znači da možemo preći na sledeću fazu kliničkih ispitivanja.“
Ko-lider profesor Angelo Vescovi sa Univerziteta Milano-Bicocca rekao je: „Bilo je potrebno skoro tri decenije da se otkriće moždanih matičnih ćelija prevede u ovaj eksperimentalni terapeutski tretman. Ova studija će doprineti rastućem uzbuđenju u ovoj oblasti i utrti put na šire studije efikasnosti, koje će uskoro doći.“
Kejtlin Astberi, menadžer za komunikacije u istraživanju u MS Societi-u, kaže: „Ovi rezultati pokazuju da su posebne matične ćelije ubrizgane u mozak bile bezbedne i dobro tolerisane od strane ljudi sa sekundarnom progresivnom MS. Takođe sugerišu da bi ovaj pristup lečenju mogao čak i da stabilizuje napredovanje invaliditeta. Već neko vreme znamo da ova metoda ima potencijal da pomogne u zaštiti mozga od napredovanja MS.
„Ovo je bila veoma mala studija u ranoj fazi i potrebna su nam dalja klinička ispitivanja da bismo saznali da li ovaj tretman ima blagotvoran efekat na stanje. Ali ovo je ohrabrujući korak ka novom načinu lečenja nekih ljudi sa MS.“
