Zajedno sa kolegama, veterinarka i neuronaučnik Sonja Broer je istraživala kako regenerativne ćelijske terapije mogu doprineti izlečenju ili ublažavanju epilepsije. Rad je obavljen u biotehnološkom početnom preduzeću Neurona Therapeutics, Inc. u San Francisku, gde je Broer vodila tim za pretklinička istraživanja, pre nego što se preselila na Freie Universitat Berlin.
Kompanija razvija ćelijsku terapiju (NRTKS-1001) za epilepsiju otpornu na tretman i sada je objavila rezultate pretkliničkih studija u ćelijskim matičnim ćelijama. Na osnovu ovih podataka, ćelijska terapija se sada procenjuje na ljudskim pacijentima kao deo tekuće faze 1/2 kliničkog ispitivanja. Broer će 6. oktobra 2023. predstaviti pretkliničke i prve kliničke podatke na Berlinskom sastanku neuronauka Ajnštajnovog centra za neuronauke.
Otprilike 50 miliona ljudi širom sveta pati od epilepsije; kod oko jedne trećine pacijenata, epileptični napadi ne reaguju na lečenje lekovima, smanjujući kvalitet života pacijenata kao i njihov očekivani životni vek. Epilepsija se javlja kada se u nervnim ćelijama mozga javljaju prekomerna električna pražnjenja.
Neurotransmiter gama-aminobuterna kiselina (GABA) može blokirati ovu prekomernu ekscitaciju. Međutim, nervne ćelije koje luče ovaj neurotransmiter mogu degenerisati kod pacijenata sa epilepsijom, stvarajući neravnotežu između inhibicije i ekscitacije u mozgu za koju se smatra da utire put za aktivnost epileptičnog napada.
U svojoj nedavnoj publikaciji u Cell Stem Cell, Broer i njene kolege izvještavaju o transplantaciji inhibitornih neurona koji luče GABA koji potencijalno mogu obnoviti ravnotežu u mozgu i suzbiti epileptične napade. Razvijanje i karakterizacija takve ćelijske terapije moglo bi da pruži revolucionarnu alternativu za pacijente sa napadima otpornim na lečenje.
Razvijena od strane Neurona Therapeutics, ćelijska terapija NRTKS-1001 je izvedena iz linije ljudskih embrionalnih matičnih ćelija i diferencira se u inhibitorne neurone. Primena NRTKS-1001 u mišji model hronične epilepsije rezultirala je dugotrajnom i ponovljivom supresijom napada, pri čemu je većina životinja postala potpuno bez napadaja.
Transplantirani inhibitorni neuroni su se distribuirali po mozgu i integrisali se u postojeću neuronsku mrežu domaćina. Ćelije su preživele dugoročno i takođe su smanjile druge patološke neželjene efekte epilepsije, kao što su ožiljci u mozgu, koji se takođe javljaju kod pacijenata.
Ovi efekti modifikacije bolesti bili su zavisni od doze. Nisu primećeni neželjeni efekti. Ovi rezultati podržavaju tekuće kliničko ispitivanje faze 1/2 (NCT05135091) za epilepsiju otpornu na lekove. Ako bude odobreno, ovo bi bila prva ćelijska terapija za epilepsiju širom sveta i alternativa koja bi mogla da promeni živote miliona pacijenata koji pate od napadaja otpornih na lečenje.
