Švajcarski farmaceutski gigant Novartis objavio je u ponedeljak pozitivne privremene rezultate faze III za novi lek koji se proučava za lečenje retke bolesti bubrega.
Novartis je rekao da je tretman, Iptacopan, postigao značajne kliničke rezultate tokom devet meseci u studiji, nazvanoj APPLAUSE-IgAN, za pacijente sa imunoglobulinskom A (IgA) nefropatijom ili IgAN.
IgAN je retka autoimuna bolest koja uglavnom pogađa mlade odrasle osobe, što može dovesti do otkazivanja bubrega.
Studija će se nastaviti još 15 meseci. Ukupno će obuhvatiti oko 450 odraslih pacijenata sa primarnim IgAN-om koji su pod visokim rizikom od napredovanja do otkazivanja bubrega.
Kompanija je rekla da je Iptacopan, u privremenim rezultatima, „pokazao superiornost u odnosu na placebo u smanjenju proteinurije (proteina u urinu) i obezbedio klinički značajno i visoko statistički značajno smanjenje proteinurije“.
Švajcarska grupa je dodala da namerava da podnese rezultate američkoj agenciji za lekove, FDA, na ubrzano odobrenje 2024.
Oko 25 od svakog miliona ljudi širom sveta ima dijagnozu IgAN godišnje.
Novartis je rekao da je IgAN, autoimuna reakcija na abnormalni oblik IgA, rezultirala formiranjem imunih kompleksa koji se talože u bubrezima, što dovodi do progresivnog oštećenja i konačnog gubitka funkcije bubrega.
Dodalo je da do 30 procenata ljudi koji imaju IgAN sa upornim višim nivoima proteinurije mogu patiti od otkazivanja bubrega u roku od 10 godina.
„Iptacopan je cevovod u tabletu“, rekao je Stefan Šnajder, analitičar iz Vontobela, u tržišnom komentaru.
On je rekao da je tretman već dao pozitivne rezultate za paroksizmalnu noćnu hemoglobinuriju, retku bolest koju karakterišu iznenadne, često noćne, pojave uništavanja crvenih krvnih zrnaca.
Schneider je procenio da je najveći prodajni potencijal za novi lek na 2,7 milijardi dolara – 1,7 milijardi dolara samo za lečenje IgA nefropatije.
Među retkim bolestima, IgA nefropatija je najčešći oblik glomerulonefritisa – upale bubrežnih filtera.
Novartis radi na Iptacopan-u za nekoliko retkih bolesti, uključujući paroksizmalnu noćnu hemoglobinuriju, IgA nefropatiju i C3 glomerulopatiju.
Uprava za hranu i lekove (FDA) dodelila je tretmanu status terapijskog proboja.
U ranom trgovanju na tržištu u ponedeljak, akcije Novartisa su porasle za 0,35 odsto na 94,20 švajcarskih franaka (103 dolara) na ukupnom tržištu, dodajući 0,48 odsto.
