Kako svet nastavlja da se bori protiv različitih zaraznih bolesti, razvoj novih tehnologija vakcina ostaje na čelu naučnih istraživanja. Vakcine zasnovane na mRNA i korišćenje lipidnih nanočestica (LNP) za njihovu isporuku, nedavno su pokazali ohrabrujuće rezultate kod bolesti kao što je COVID-19.
Međutim, kritična zabrinutost se vrti oko široke biodistribucije LNP-a u telu, što, u nekim slučajevima, može dovesti do neželjenih neželjenih efekata. Nedavna publikacija u časopisu Molecular Therapi otkriva obećanje platforme za vakcinu AMPLIFI kompanije HDT Bio Corp. koja kombinuje samoreplicirajuću RNK (repRNA) sa svojom formulacijom lokalizovanog katjonskog nanonosača (LION). Pretklinički podaci su pokazali povoljniji bezbednosni profil i povećanu efikasnost isporuke repRNA vakcina pomoću LION tehnologije u poređenju sa repRNA vakcinama koje isporučuju LNP.
Studija, sprovedena na modelu miša, otkrila je da je intramuskularna primena repRNA pomoću LION tehnologije (repRNA/LION) dovela do lokalizovane ekspresije RNK prvenstveno u mišićima. Nasuprot tome, repRNA koju isporučuju LNP (repRNA/LNP) pokazala je širu distribuciju u celom telu. Ova lokalizacija ekspresije RNK u mišićima pokazuje potencijal LION tehnologije za optimizaciju ciljanja i isporuke vakcine.
Štaviše, nalazi istraživanja su pokazali da je repRNA/LNP pokrenuo i lokalne i sistemske urođene imune/inflamatorne odgovore, dok je repRNA/LION ograničio urođenu imunološku aktivnost na lokalno mesto injekcije bez izazivanja sistemskog inflamatornog odgovora. Ova kritična razlika naglašava bezbednosne prednosti LION formulacije, jer minimizira rizik od široko rasprostranjene upale, a istovremeno stvara snažan imuni odgovor.
Zanimljivo, uprkos odsustvu sistemske reaktogenosti, repRNA/LION je indukovao uporedivi odgovor antitela i T ćelija na repRNA/LNP. Ovaj nalaz pokazuje da je vakcinacija repRNA sa LION-om sposobna da izazove jake imune odgovore, čak i bez potrebe za sistemskom distribucijom, dodatno podržavajući njenu sigurnost i efikasnost kao platforme za vakcinu.
U dizajnu multivalentne vakcine, repRNA/LION se pokazao kao veoma efikasan, izazivajući snažne reakcije neutralizujućih antitela na svaki antigen. Ova sposobnost ima značajno obećanje za razvoj vakcina koje ciljaju više patogena ili antigena istovremeno, čime se povećava zaštita od različitih bolesti.
Dr Stiv Rid, glavni izvršni direktor HDT Bio i koautor studije, naglasio je da rezultati ilustruju transformativni potencijal AMPLIFI platforme za pomoć u globalnim naporima za imunizaciju uz prevazilaženje bezbednosnih zabrinutosti povezanih sa mnogim RNK vakcinama koje isporučuju LNP. Jedinstvena svojstva LION sistema za isporuku značajno poboljšavaju bezbednost, imunogenost i efikasnost RNK vakcina, čineći AMPLIFI obećavajućom tehnologijom vakcine sledeće generacije.