Sluz u disajnim putevima nije tako lepljiva, a zapaljenje u plućima je značajno smanjeno: Trostruka kombinovana terapija može postići ove pozitivne, trajne efekte kod pacijenata sa cističnom fibrozom (CF). Istraživači sa Charite-Universitatsmedizin Berlin i Mak Delbruck Centra su nedavno objavili svoje nalaze u European Respiratori Journal. Prema njihovom istraživanju, ovaj oblik leka poboljšava simptome CF kod mnogih pacijenata.
Pre dve godine, istraživačka grupa koju je predvodila Šarite pokazala je da je kombinovana terapija koja uključuje tri leka — eleksakaftor, tezakaftor i ivakaftor — efikasna kod velikog dela pacijenata sa cističnom fibrozom, naslednom bolešću, što znači da tretman primetno poboljšava funkciju oba pluća. i kvalitet života.
Sada, tim na čelu sa prof. Marcusom Mall-om, koji je bio vodeći istraživač u obe studije, po prvi put je istražio da li je ovaj oblik lečenja takođe koristan na duži rok, što znači u periodu od 12 meseci ili više. Da bi to ispitali, istraživači su bliže pogledali sputum, izlučevine iz respiratornih puteva pacijenata.
„Kod pacijenata sa cističnom fibrozom, sluz u disajnim putevima je veoma lepljiva jer ne sadrži dovoljno vode, a mucini, molekuli koji formiraju sluz, previše prijanjaju zbog svojih hemijskih svojstava. To rezultira gustom, lepljivom sluzi, što začepljuje disajne puteve, otežavajući disanje pacijentima i dovodi do hronične bakterijske infekcije i upale pluća“, objašnjava Mall, direktor Odeljenja za pedijatrijsku respiratornu medicinu, imunologiju i intenzivnu medicinu i Centra za cističnu fibrozu Christiane Herzog u Charite.
U trenutnoj studiji, istraživači pokazuju da kombinacija eleksakaftora, tezakaftora i ivakaftora dovodi do manje viskoznih respiratornih sekreta i smanjenja upale i bakterijske infekcije u plućima pacijenata sa cističnom fibrozom.
„Štaviše, efekti su trajali tokom celog jednogodišnjeg perioda studije. Ovo je zaista važno jer su prethodni lekovi izazvali oporavljanje bakterijskog opterećenja u disajnim putevima“, objašnjava dr Simon Greber, koji takođe radi na Odeljenju za pedijatrijsku respiratornu bolest. Medicina, imunologija i intenzivna medicina u Charite-u i bio je jedan od ko-vođa studije. U ispitivanju je učestvovalo 79 adolescenata i odraslih sa cističnom fibrozom i hroničnom bolešću pluća.
„Ovo je veliki korak napred u lečenju cistične fibroze“, kaže Mall. „Istovremeno, bilo bi preuranjeno reći da su pacijenti normalizovani, a kamoli izlečeni. Hronične promene na plućima koje su nastale tokom mnogo godina života sa bolešću ne mogu se, nažalost, preokrenuti. To znači da će pacijenti sa uznapredovalom bolešću pluća i dalje morati da se oslanjaju na uspostavljene tretmane koji uključuju udisanje lekova za razređivanje sluzi, uzimanje antibiotika i fizikalnu terapiju.
„Planiramo da nastavimo dalje sa našim istraživanjem o tome kako da učinimo tretmane koji se bave cističnom fibrozom preko molekularnih defekata koji uzrokuju bolest — kao što je kombinacija trostrukih lekova koja je ovde proučavana — još efikasnija. Ovo uključuje početak lečenja u ranom detinjstvu sa ciljem da se sprečavanje hroničnih promena pluća gde god je to moguće“, napominje Mall. „Osim toga, ova terapija trenutno nije dostupna za oko deset odsto naših pacijenata zbog njihovog genetskog stanja“, dodaje Greber.
„Zbog toga smo takođe naporni na istraživanju koje uključuje nove molekularne tretmane kako bismo mogli efikasno da lečimo sve ljude sa cističnom fibrozom.“
Istraživači takođe rade na unapređenju svog razumevanja defekta sluzi kod cistične fibroze i razvijaju nove mukolitike, lekove koji razblažuju i opuštaju sluz. Ovo istraživanje takođe može biti od koristi pacijentima sa uobičajenim hroničnim inflamatornim bolestima pluća kao što su astma i HOBP.
