Naučnici su razvili novi pristup za proizvodnju oligonukleotidnih terapeutika koji spašavaju živote u velikim razmerama, visoke čistoće i sa minimalnim uticajima na životnu sredinu. Ovo otkriće Univerziteta u Mančesteru će olakšati proizvodnju oligonukleotida velikih razmera kako bi se pacijentima obezbedio najširi mogući pristup ovim lekovima.
Terapijski oligonukleotidi su nova klasa molekula lekova koji imaju potencijal da leče širok spektar bolesti. Oligonukleotidi su kratke sekvence DNK koje mogu modulirati ili kontrolisati ekspresiju gena. Na ovaj način, oni imaju potencijal da se pozabave osnovnim uzrocima različitih bolesti kao što su bolesti srca, rak i mišićna distrofija.
Poslednjih godina, postojao je sve veći broj odobrenih terapija zasnovanih na oligonukleotidima, ali je široka upotreba leka delimično ograničena zbog poteškoća u procesu proizvodnje.
Sadašnje metode se oslanjaju na hemijsku sintezu koja zahteva velike količine rastvarača, stvara značajan otpad i daje finalne proizvode sa malim prinosom i skromnom čistoćom. Reakcije se izvode na čvrstim nosačima ili kolonama, što ograničava skalabilnost, čineći ih pogodnim samo za proizvodnju oligonukleotida u malim serijama.
Novo istraživanje, objavljeno u časopisu Science , predstavlja održiv i skalabilan pristup proizvodnji oligonukleotida, baveći se izazovima povezanim sa trenutnim metodama. Nalazi bi mogli imati velike implikacije na farmaceutsku industriju.
Sarah Lovelock, viši predavač na Institutu za biotehnologiju u Mančesteru na Univerzitetu u Mančesteru, rekla je: „Terapeutski oligonukleotidi su uzbudljiv novi modalitet lekova sa ogromnim potencijalom za lečenje širokog spektra bolesti, uključujući genetske poremećaje i virusne infekcije.
„Mnoge farmaceutske kompanije imaju terapijske kandidate za oligonukleotide u svojim cevovodima, uključujući one za uobičajene bolesti. Razvoj skalabilnijih i održivijih pristupa proizvodnji oligonukleotida biće ključ za obezbeđivanje najšireg mogućeg pristupa ovoj moćnoj klasi terapeutika.“
U prirodi, DNK se može kopirati ili pojačati pomoću enzima koji se nazivaju polimeraze. Novi pristup koristi ove polimeraze za amplifikaciju katalitičkog DNK šablona kako bi se napravio veliki volumen terapeutskih oligonukleotida u jednom koraku. Ovo je u suprotnosti sa iterativnim krugovima produženja lanca, zatvaranja, oksidacije i uklanjanja zaštite povezanih sa utvrđenim metodama.
