Istraživači sa Medicinskog fakulteta Univerziteta u Kaliforniji u San Dijegu vodili su studiju za ispitivanje potencijalne nove opcije lečenja za pacijente sa fibrozom povezanom sa nealkoholnim steatohepatitisom (NASH).
Rezultati, objavljeni u onlajn izdanju The New England Journal of Medicine od 24. juna 2023., otkrili su da lek koji oponaša hormon u telu poboljšava i fibrozu jetre, ili ožiljke na jetri, i upalu jetre kod pacijenata sa NASH.
„Identifikovanje efikasnog leka za NASH je izuzetno obećavajuće za pacijente jer trenutno ne postoje terapije koje je odobrila FDA za ovo stanje“, rekao je Rohit Loomba, MD, prvi autor studije i šef Odeljenja za gastroenterologiju i hepatologiju na UC San Diego School. medicine. „NASH može negativno uticati na kvalitet života pacijenata i može napredovati do ciroze. Njegove komplikacije mogu dovesti do smrti ili transplantacije jetre. Naši nalazi će unaprediti nauku o ovoj bolesti i pružiti potencijalnu novu opciju lečenja onima koji su pogođeni NASH-om. fibroza.“
Istraživači su otkrili da lek, nazvan pegozafermin, oponaša faktor rasta fibroblasta 21 (FGF21) – peptidni hormon koji se luči jetrom i koji se prirodno proizvodi u telu.
FGF21 kontroliše upotrebu energije u telu i metabolizam lipida u jetri. Takođe je pokazano u prethodnim studijama da snižava nivo glukoze u krvi i insulina, smanjujući telesnu težinu i masnoću u jetri.
„Rezultati studije pokazuju da novi potencijalni tretman ne samo da poboljšava fibrozu, već i poboljšava upalu i povredu jetre, zajedno sa značajnim poboljšanjima višestrukih neinvazivnih biomarkera NASH aktivnosti i ožiljaka“, rekao je Loomba, gastroenterolog i hepatolog u UC San Diego Health.
24-nedeljno, randomizovano kliničko ispitivanje uključivalo je 222 učesnika sa NASH-om koji su primali lek ili placebo. Od pacijenata koji su primali lek u većoj dozi, približno 27% je pokazalo poboljšanje fibroze jetre, u odnosu na 7% pacijenata koji su primali placebo. Najčešći prijavljeni neželjeni efekti leka bili su gastrointestinalne prirode, uključujući mučninu.
Trenutno ne postoje lekovi odobreni od strane američke Uprave za hranu i lekove koji su dostupni za lečenje NASH, koji je vrsta nealkoholne bolesti masne jetre (NAFLD).
Prema Nacionalnom institutu za zdravlje, oko 24% odraslih u SAD ima NAFLD, a oko 6% ima NASH.
NAFLD i NASH se smatraju tihim bolestima sa malo ili bez simptoma; međutim, osobe koje imaju prekomernu težinu, imaju dijabetes tipa 2 ili imaju člana porodice sa NAFLD-om imaju veći rizik od razvoja bolesti. NAFLD—koji je krovni izraz za niz stanja jetre koja pogađaju ljude koji piju malo ili nimalo alkohola—može dovesti do ciroze, raka jetre i otkazivanja jetre.
Loomba dodaje da će sledeći koraci za ovo istraživanje biti veće, multicentrično, međunarodno ispitivanje sa raznovrsnijom populacijom pacijenata i dužim periodom lečenja kako bi se bolje procenila bezbednost leka.
„Ako se uspešno pokaže da je bezbedan i efikasan u većem ispitivanju faze 3, ovaj lek bi se mogao koristiti za lečenje miliona pacijenata sa NASH-om, uključujući naše pacijente u UC San Diego Health“, rekao je Loomba.
