Istraživači Univerziteta u Sinsinatiju možda su otkrili tretman za retku bolest pluća nalik raku koja se nalazi kod žena u reproduktivnom dobu.
Retka bolest pluća naziva se limfangioleiomiomatoza ili LAM, a uzrok je nepoznat i nije utvrđen lek. Novo istraživanje UC otkrilo je da dva postojeća leka pokazuju znake efikasnosti u lečenju LAM-a i da mogu dovesti do razvoja leka. Studija je objavljena u časopisu Science Advances.
„Tačan broj žena sa LAM-om nije poznat, ali se procenjuje da na svakih milion žena u svetu tri do sedam žena ima LAM“, kaže Tasnim Olatoke, student treće godine diplomskog studija na Medicinskom koledžu UC i glavni autor na studiju. „Ova po život opasna bolest uzrokovana je sporom infiltracijom abnormalnih ćelija u pluća, koje formiraju tumore koji oštećuju pluća i dovode do otežanog disanja.
Olatoke kaže da sirolimus, jedini lek koji je odobrila Uprava za hranu i lekove i trenutni lek izbora za lečenje LAM, nije optimalno efikasan i ne leči LAM. Najveća pitanja sa kojima se suočavaju naučnici koji proučavaju LAM uključuju odakle ove ćelije dolaze i zašto imaju tako jak afinitet za pluća. Najveći izazov u pronalaženju leka za LAM je to što njegov osnovni mehanizam nije u potpunosti shvaćen.
„Identifikovali smo novi put koji je neregulisan u LAM-u“, kaže Olatoke. „Pronašli smo dva leka koji ciljaju na ovaj put. Ispitujemo oba ta leka da vidimo kako ih možemo koristiti da smanjimo progresiju LAM-a.“
Olatoke kaže da su, kada su potvrdili da je put neregulisan, lečili ćelije tih pacijenata lekom i otkrili da su lečenjem ćelije mogli da ubiju te tumorske ćelije. Istraživači su takođe isprobali životinjski model gde su u njih ubrizgavali ćelije koje potiču od pacijenata i lečeći ih lekom, uspeli su da ograniče preživljavanje tumorskih ćelija i smanje njihovu progresiju u plućima, kao i da ograniče razvoj tumora. .
„Ovo je potpuno novi pravac jer uopšte nije istražen“, kaže Olatoke. „Ne znamo odakle potiču ćelije koje ulaze u pluća i uništavaju ih, ali prema našim nalazima mislimo da ćelije potiču iz materice. Mislimo da je ovaj put prvobitno neregulisan u materici, a ćelije se kreću iz materice. iz materice u pluća. Niko to nije pokazao, niko ne zna odakle potiču ćelije, tako da je ovo prvi dokaz na terenu koji pokazuje da možda ćelije potiču iz materice.“
Olatoke kaže da je jedan od najzadovoljnijih aspekata ovog istraživanja rad sa pacijentima sa LAM-om, i napominje da je jun Svetski mesec svesti o LAM-u.
„Oni su najfiniji, najljubazniji ljudi ikada“, kaže ona. „Oni prolaze kroz toliko toga, ali pokazuju empatiju, podržavaju naše istraživanje. Ovu studiju su delimično sponzorisali oni.
„Oni su samo srdačni i iskreni ljudi koji zaista žele lek. Oni podržavaju naša istraživanja tako što učestvuju u kliničkim ispitivanjima i budu aktivni. Sve što tražimo za naše istraživanje, oni su uvek spremni da pomognu. To je prelepa zajednica“, kaže Olatoke .
„Još jedan vredan deo, posebno sa ovim dokumentom, bio je rad sa više istražitelja u različitim institucijama“, kaže ona. „Rad je zamisao više talentovanih istraživača širom UC, Cincinnati Children’s i Tekas Tech—prekrasan dokaz kako saradnja pozitivno pokreće nauku.
Prema Olatokeu, nalazi pružaju prvi dokaz koncepta za potencijalnu terapijsku korist od ciljanja signalizacije puta u LAM-u, kao i bolesti povezanih sa kompleksom tuberozne skleroze, retkom genetskim poremećajem koji uzrokuje benigne tumore i lezije. Mogućnost do čega bi ovo istraživanje moglo dovesti je ono što je uzbuđuje u ovoj studiji.
„Nada je da možemo pronaći terapijske strategije za izlečenje LAM-a“, kaže Olatoke. „Ono što me svakodnevno inspiriše da nastavim sa ovim istraživanjem je da se nadamo da možemo pronaći nešto što može biti korisno pacijentima sa LAM-om.
