Dušenove mišićna distrofija (DMD) je ozbiljan i progresivan poremećaj mišića u kojem dolazi do degeneracije mišića i nekroze zbog odsustva proteina koji se zove distrofin. Ne postoji lek za DMD, a kako bolest napreduje, respiratorne i srčane funkcije se pogoršavaju, što može dovesti do fatalne respiratorne ili srčane insuficijencije.
Vanredni profesor CiRA Hidetoshi Sakurai i njegova grupa ranije su uspeli da indukuju ljudske iPS ćelije u matične ćelije skeletnih mišića sa visokim regenerativnim sposobnostima. Zatim, kao dokaz principijelnog eksperimenta za terapiju transplantacije DMD ćelija, bila je neophodna model životinja da se pokaže efikasnost transplantacije ćelija.
Da bi to postigli, istraživači su kreirali imunodeficijentan DMD model pacova koji omogućava transplantaciju ljudskih ćelija i sproveli patološke, biohemijske i analize motoričkih funkcija. Rezultati ove studije objavljeni su onlajn u Frontiers in Phisiology 10. aprila 2023.
Ovaj novi imunodeficijentni DMD model pacova pokazuje teške simptome slične onima uočenim kod pacijenata sa DMD. Tim je takođe izvestio o uspešnom presađivanju humanih besmrtnih skeletnih mišićnih progenitor ćelija u prednji mišić tibialisa imunodeficijentnih DMD pacova, što je bilo neuspešno kod imunokompetentnih DMD pacova. Ovaj novi model bi stoga mogao da se koristi u pretkliničkim evaluacijama terapija zasnovanih na ćelijama, omogućavajući preciznija merenja motoričke funkcije i biohemijske testove za procenu terapijskih efekata.
Ovi rezultati će doprineti razvoju i ranoj praktičnoj primeni efikasnih ćelijskih terapija za DMD.
