Naučnici sa Triniti koledža u Dablinu najavili su danas značajan napredak ka novom terapijskom tretmanu glaukoma.
Približno 80 miliona ljudi širom sveta je pogođeno glaukomom, sa projektovanim porastom na više od 110 miliona do 2040. Dok su lokalne kapi za oči ključne u sprečavanju progresije bolesti, do 10% pacijenata postaje otporno na lečenje, što ih dovodi u opasnost za trajni vid gubitak.
Glavni klinički faktor rizika za glaukom je povišen intraokularni pritisak; opasno povećanje pritiska u očnoj kugli može dovesti do ozbiljnog oštećenja glave optičkog nerva, koji prenosi svetlosne signale u mozak kako bi nam omogućio da vidimo. Ovaj povišeni pritisak je uzrokovan nagomilavanjem neželjenih proteina koji izazivaju blokadu u drenažnim kanalima koji, tokom vremena, mogu uzrokovati akumulaciju tečnosti i povećanje pritiska.
Tim na Smurfit institutu za genetiku, u saradnji sa biotehnološkom kompanijom Ekhaura Ltd., pokazao je da pristup zasnovan na genskoj terapiji može smanjiti intraokularni pritisak u pretkliničkim modelima glaukoma. Njihovo istraživanje je objavljeno ove nedelje u časopisu Science Advances.
Jedna injekcija virusnog vektora — u suštini virusa koji su naučnici oteli sa svrhom da ga koriste za isporuku specifičnih instrukcija ćelijama u telu — može povećati protok vodene tečnosti iz prednjeg dela oka i na taj način smanjiti pritisak u oko. Ključna uputstva su da ćelije proizvedu enzimsku matricu (metaloproteinazu-3 ili MMP-3) koja pomaže da se ovaj proces pokrene. Profesor Metju Kembel govori o stanju, glaukomu i broju obolelih. Kredit: Triniti koledž Dablin
„Ovaj uzbudljiv projekat nam je omogućio da premostimo jaz između akademske zajednice i industrije i veoma blisko sarađujemo sa kompanijom za gensku terapiju kako bismo razvili najsavremeniju terapiju za koju verujemo da ima ogromno obećanje za pacijente u budućnosti“, rekao je profesor Metju Kembel, profesor genetike. kod Trojice.
Važno je da je u radu korišćeno više modela bolesti, kao i korišćenje ljudskih očiju donatora da bi se ispitala terapijska efikasnost pristupa genskoj terapiji. Ovo čini impresivne rezultate još obećavajućim.
Genske terapije su doživele dramatičan napredak poslednjih godina, sa više lekova koje su sada odobrile i FDA i EMA. Međutim, do danas, sve odobrene genske terapije su za lečenje retkih ili ultra retkih stanja. Kako naše razumevanje osnovnog mehanizma uobičajenih bolesti sada postaje sve više evoluirano, koncept korišćenja genske terapije za uobičajene bolesti je sada moguć. Dr Jeffrei O’Callaghan govori o tome šta znači dati doprinos koji može pozitivno uticati na milione ljudi. Kredit: Triniti koledž Dablin
Dr Jeffrei O’Callaghan, postdoktorski istraživač u Triniti-u i prvi autor studije, dodao je: „Naš novi pristup liječenju glaukoma pomoću genske terapije je kulminacija više od sedam godina istraživanja. Sada se nadamo da će ova terapija uspjeti put ka razvoju tretmana za druge oblike slepih očnih bolesti“.
Multidisciplinarni tim genetičara, oftalmologa i translacionih biologa je preduzeo studiju. Bliska saradnja sa Ekhaura Ltd takođe je omogućila timu da usmeri sve eksperimentalne rezultate ka prevođenju nalaza u klinički program fokusiran na regulativu.
