Čini se da novi tretman koji koristi napunjene imune ćelije deluje protiv tumora kod dece sa retkom vrstom raka, izvestili su istraživači u sredu.
Devet od 27 dece u italijanskoj studiji nije imalo znake raka šest nedelja nakon tretmana, iako su se dvoje kasnije ponovo javili i umrli.
Tretman – nazvan CAR-T ćelijska terapija – već se koristi da pomogne imunološkom sistemu u borbi protiv leukemije i drugih karcinoma u krvi. Ovo je prvi put da su istraživači postigli tako ohrabrujuće rezultate u solidnim tumorima, rekli su stručnjaci u ovoj oblasti, i budi nadu da se može koristiti protiv drugih vrsta raka.
Prerano je da se to naziva lekom za neuroblastom, rak nervnog tkiva koji često počinje u detinjstvu u nadbubrežnim žlezdama blizu bubrega u abdomenu.
Standardni tretman može biti intenzivan, uključujući hemoterapiju, operaciju i zračenje, u zavisnosti od stadijuma raka i drugih faktora. Deca u studiji imala su kancere koji su se vratili ili ih je bilo posebno teško lečiti.
Jedanaestoro dece je bilo živo kada se trogodišnja studija završila, uključujući i neka koja su samo delimično reagovala na lečenje i dobijala ponovljene doze modifikovanih ćelija.
„Sva ta deca su bila predodređena da umru bez te terapije“, rekao je dr Karl Džun sa Univerziteta u Pensilvaniji, pionir CAR-T terapije koji nije bio uključen u novo istraživanje.
„Niko nikada ranije nije imao pacijente koji su ovako reagovali, tako da jednostavno ne znamo kako će to izgledati za deceniju od sada“, rekla je Džun. „Sigurno, sada će biti još suđenja na osnovu ovih uzbudljivih rezultata.“
CAR-T ćelijska terapija koristi imuni sistem da stvori „žive lekove“ koji mogu da traže i unište tumore. T ćelije iz krvi pacijenta se sakupljaju i jačaju u laboratoriji, a zatim se vraćaju pacijentu kroz IV gde nastavljaju da se razmnožavaju.
Američka Uprava za hranu i lekove odobrila je šest terapija CAR-T ćelijama za rak krvi. Neki rani pacijenti su izlečeni.
Ali uspeh u solidnim tumorima je bio neuhvatljiv. Poslednju studiju uradili su istraživači iz vatikanske pedijatrijske bolnice Bambino Gesu u Rimu.
„Čini se da su pronašli jedinstvenu kombinaciju“ kako bi modifikovane ćelije naterale da se u početku razmnožavaju, a zatim dugo traju da nastave svoj rad na ubijanju raka, rekao je dr Robi Majzner sa Medicinskog fakulteta Univerziteta Stanford, koji nije bio uključen u nova studija.
Koautor studije dr Franko Lokateli rekao je da su takođe dodali sigurnosni prekidač za eliminaciju ćelija ako pacijent ima tešku reakciju. Kada je jedan pacijent imao problema, okrenuli su sigurnosni prekidač, pokazujući da radi, iako su kasnije utvrdili da je problem pacijenta uzrokovan krvarenjem u mozgu koje nije povezano sa CAR-T ćelijama.
Mnoga deca su imala neželjeni efekat koji je uobičajen kod terapije CAR-T — imunološku preteranu reakciju koja se naziva „sindrom oslobađanja citokina“. Može biti ozbiljno, ali je u većini slučajeva bilo blago, izvestili su istraživači.
Zaključili su da je terapija CAR-T „izvodljiva i bezbedna u lečenju neuroblastoma visokog rizika“.
Rad je objavljen u časopisu New England Journal of Medicine.
