Amilik Pharmaceuticals je saopštila da je Uprava za hranu i lekove odobrila lek za odrasle sa amiotrofičnom lateralnom sklerozom ili ALS, koji uništava nervne ćelije potrebne za osnovne funkcije poput hodanja, govora i gutanja. To je tek treći lek za ALS odobren u SAD.
FDA je zasnovala odobrenje na jednoj maloj studiji u srednjoj fazi u kojoj se činilo da pacijenti sporije napreduju u odnosu na iscrpljujuću bolest. Obično FDA zahteva dve velike studije ili jednu studiju sa „veoma ubedljivim“ rezultatima za odobrenje.
Pregled FDA-e postao je žarište u širim debatama o regulatornoj agenciji, uključujući i koliko fleksibilna treba da bude kada pregledava lekove za smrtonosne bolesti i koliku težinu treba da prida apelima pacijenata i drugih spoljnih glasova.
„Mislim da to pokazuje sposobnost FDA da bude laka i mislim da pokazuje veliku upornost pacijenata i zagovornika ALS-a“, rekla je dr Ketrin Lomen-Hort, specijalista za ALS na Kalifornijskom univerzitetu u San Francisku. „Kompanija je zaista pokušala da učini sve što je moguće da se ovaj potencijalno obećavajući lek ponudi pacijentima.
Amiliksov lek je najnoviji u nizu neuroloških lekova koji su dobili odobrenje FDA uprkos upitnim podacima o efikasnosti. Agencija se i dalje suočava sa dve vladine istrage o odobrenju leka za Alchajmerovu bolest Aduhelm prošle godine, za koji se još nije pokazalo da usporava bolest.
Najnovije odobrenje za lek FDA pratilo je izuzetno turbulentan put ka tržištu, uključujući dve negativne kritike internih naučnika FDA, koji su rezultate kompanije nazvali „graničnim“ i „neubedljivim“. Panel spoljnih savetnika podržao je to negativno mišljenje u martu, tesno glasajući protiv leka.
Ali FDA se suočila sa intenzivnim pritiskom pacijenata sa ALS-om, advokata i članova Kongresa. Poslednjih nedelja agencija je primila više od 1.300 pisanih komentara od ALS zajednice koji podržavaju lečenje.
To izlivanje pomoglo je da utiče na isti stručni panel kada ih je FDA ponovo sazvala ranijeg meseca da ponovo preispitaju Amiliksov lek. Drugi put su podržali drogu, rezultatom 7-2. Glasanje nije bilo obavezujuće, ali se činilo da je otvorilo vrata za odobrenje FDA.
Nekoliko panelista je reklo da ih je uverila i vanredna razmena na sastanku na kojoj je zvaničnik FDA zatražio – a Amiliks je potvrdio – da će kompanija dobrovoljno povući svoj lek sa tržišta ako velika, tekuća studija ne potvrdi njegovu korist.
Očekuje se da će studija sa 600 pacijenata izvesti rezultate 2024. Ali stručnjaci su ukazali na mnoge potencijalne probleme sa takvom neformalnom posvećenošću. FDA i kompanija mogu da se ne slažu oko toga da li konačni podaci podržavaju lek; ili buduća kompanija koja nabavi lek se možda neće osećati vezanom Amiliksovim obećanjem.
Kompanijski lek na bazi praha je kombinacija dva starija sastojka: leka koji se izdaje na recept za poremećaje jetre i dodatka ishrani povezanog sa tradicionalnom kineskom medicinom. Amilik iz Kembridža u Masačusetsu je patentirao kombinaciju i kaže da hemikalije rade zajedno kako bi zaštitile ćelije od prerane smrti.
Neki pacijenti sa ALS-om već uzimaju oba leka odvojeno. Ali očekuje se da će odobrenje FDA primorati osiguravače da pokriju tretman, što dovodi do pitanja o njegovoj ceni.
Amilik nije odmah objavio cenu leka nakon objave FDA u četvrtak.
„Zajednica ALS-a je dokazala da naše zagovaranje može uticati na odluke koje se donose o našem zdravlju“, rekao je Lari Falivena, član odbora ALS udruženja kome je bolest dijagnostikovana 2017. godine, u izjavi poslanoj e-poštom. Grupa je uložila 2,2 miliona dolara u Amilikovo rano istraživanje i trebalo bi da nadoknadi 3,3 miliona dolara od profita od leka.
